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预测:2024年全球畅销的基因疗法TOP10

更新时间:2020-01-28 19:05:01

  与传统医疗手段相比,以基因技术为基础的治疗手段更具针对性,能够获得较为理想的治疗效果,并能大大减轻患者的痛苦,因此其应用前景被业内普遍看好。

  今年9月下旬,Amicus Therapeutics公司与Celenex签署了一项收购协议,获得了多达10个基因疗法项目。根据交易条款,Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款,Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的开发里程碑及2.62亿美元的注册申报和批准里程碑,使得收购总价可能达到3.7亿美元。(详见:Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目)

  此次收购中,所有项目都是罕见病范畴,利用腺相关病毒(AAV)采用鞘内给药,具体为神经系统溶酶体贮积症,其中3个项目针对Batten病。这一交易也再次引发了业界对基因疗法的极大关注,同时也引发了有关基因疗法是否存在泡沫的担忧。

  不过,Spark公司基因疗法Luxturna在美国获批,以及诸如Biomarin公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec等项目在临床研究中所展现出的积极疗效数据,激发着投资者对基因疗法的热情;另一方面,公众对新技术的兴趣以及纳税人对罕见疾病药物敌意的降低,也帮助推动了基因治疗领域并购交易的持续高涨。

  例如,今年6月,Axovant签署8.42亿美元协议从牛津生物壮骨补钙胶囊公司获得了一款帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD。今年4月,诺华更是豪掷87亿美元收购了美国基因治疗公司AveXis,获得了一款脊髓性肌萎缩症(SMA)新型基因疗法AVXS-101,该壮骨补钙胶囊有望成为首个用于SMA的一次性基因替代疗法。而在近些年来,包括辉瑞、艾尔建、百时美施贵宝、渤健在内的制药巨头均在基因治疗领域相继投资了数亿美元。

  不过,有分析师指出,当前投资者对处于临床阶段基因项目的期望明显过高。一个事实是,尽管Luxturna是美国FDA批准的首个基因疗法,但该药定价高达85万美元,折合人民币550万元。根据EvaluatePharma卖方分析师共识预测,Luxturna在2024年的销售额仅为1.49亿美元。另一个事实是,葛兰素史克(GSK)开发的壮骨补钙胶囊Strimvelis作为首个由大型制药公司支持的基因疗法,尽管早于2019年4月便获得欧盟批准治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童患者,但截至目前几乎没有什么销售业绩,2019年预期销售额仅为200万美元。今年4月,GSK将罕见病业务转手Orchard Therapeutics,其中就包括Strimvelis。

  根据EvaluatePharma发布的《2024年全球畅销基因疗法TOP10》,排在榜单前两位的分别是蓝鸟生物的Lentiglobin和Sarepta的迷您基因疗法AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin。目前,前者正开发用于地中海贫血和镰状细胞病的治疗,2024年预期销售额将达到18.9亿美元,后者开发用于杜氏肌营养不良症(DMD),2024年预期销售额将达到15.91亿美元。但需要指出的是,这两个项目仅在少数患者身上进行了测试。后一个项目甚至在今年7月份临床试验被叫停,但在近已被批准继续推进。  

  《2024年全球畅销的基因疗法TOP10》

  诺华的SMA基因疗法AVXS-101则以13.39亿美元位列第三位。有分析师指出,如果AVXS-101真能实现重磅销售,那么诺华这笔高达87亿美元的投资也是相当值得的。

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壮骨补钙胶囊产品介绍
  壮骨补钙胶囊是根据我国中医理论和《医食同源》"缺者补之,违者则疾矣"的原则,采用国家卫生部批准的纯天然植物:莲子、大枣、山药、乌俏蛇、牡蛎、碳酸钙,经现代科学技术精心研制而成。
壮骨补钙胶囊是由河北邯郸柏林药业生产的柏林牌壮骨补钙胶囊。
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成分分析
【适用人群】中老年人群
【服用方法】口服,一日两次,一次两粒,早晚饭后各服一次。重症一日三次,早、中、晚饭后各服一次。
【规 格】500mgX40粒
【执行标准】Q/HBL11-2009
【批准文号】冀卫食证字(2009)第365号
【地址】河北省魏县梨乡路路东
【企业】河北邯郸柏林药业有限公司
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用法用量
【莲子】为睡莲科植物的果实或种子。性味:味甘凉、味甘、无毒。
《本草纲目》记载:“莲子强筋骨,除寒湿、活血行气、益气止渴、补虚损、利耳目,治腰疼、筋骨关节疼痛、通经活络,久服补脾益肾强筋壮骨。”
【大枣】:为鼠李科植物枣的成熟果实。性味:味甘甜、热、无毒。
《本草纲目》记载:“大枣补脾和胃、益气生津,调营卫、解药毒,舒肝解郁,固精益肾,舒经活血,通九窍,养气补血,补五脏,强筋骨,常用壮阳补肾。”
【山药】:表面黄白色或淡黄色。性味:无臭、味淡、微酸,嚼之发黏。
《本草纲目》记载:山药益气养阴,补脾肺肾,固精制带。
【乌俏蛇】:食用部位,除内脏的全体。
本品性状:呈圆盘状,气味微淡,平、甘、归肝经。
《本草纲目》记载:乌俏蛇祛风、通络、止痛,风湿麻痹,麻木拘挛,中风口眼喁斜,半身不遂,抽搐痉挛,破伤风,麻风疥癣,瘰疬恶疮,本品对因风、寒、湿、邪引起的各种严重的疼痛症状,有良好的防治作用。
【牡蛎】:呈圆形、卵形或三角形等。
性味:微寒、咸、归肝、胆、肾经。
《本草纲目》记载:牡蛎平肝潜阳,软坚散结,收敛固、涩。惊悸失眠,眩晕耳鸣,瘰疬痰核,微瘕痞块.本品能有效防治中老年人因缺钙因起的各种疼痛症.
【碳酸钙】:为人体内不能缺乏的营养物质,也是人体含量最多,需要量最大的矿物质.钙能使骨骼强硬,保护胃壁,预防胃癌,还能预防脑中风、高血压、心脏病、糖尿病、动脉硬化;充足的钙能预防慢性风湿性关节炎的产生,防止腰酸背疼、脚抽筋、骨质疏松症,是人类健康的能源,生命的发动元素。
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厂家介绍
  壮骨补钙胶囊是由河北邯郸柏林药业有限公司生产,公司成立于2004年,是一家致力寻找全面优质中成药产品的医药研发生产公司。在发展的过程中,公司不断探索寻找国际市场上最优质的进口中成药品牌。柏林药业拥有强大的专业科研队伍,继续开发具有不同功效的优质中成药产品。 壮骨补钙胶囊正品保证
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